Lumacaftor-Ivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą Homozygotyczny pod względem Phe508del CFTR AD 3

Zgłoszonymi zdarzeniami niepożądanymi są takie, które wystąpiły lub nasilały się w momencie lub po czasie, kiedy pacjenci otrzymali początkową dawkę badanego leku, do 28 dni po otrzymaniu ostatniej dawki. Dodatkowe szczegóły dotyczące analizy statystycznej, w tym hierarchicznej procedury testowania dla wielu punktów końcowych i kryteriów oceny istotności statystycznej, podano w Dodatku uzupełniającym. Wyniki
Uczestnicy
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa i dane demograficzne. Spośród 1122 pacjentów poddanych randomizacji (559 w badaniu TRAFFIC i 563 w badaniu TRANSPORT), 1108 otrzymało co najmniej jedną dawkę badanego leku lub placebo (ryc. S2 w Dodatek dodatkowy). Continue reading „Lumacaftor-Ivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą Homozygotyczny pod względem Phe508del CFTR AD 3”

Intensywna terapia cukrzycy i chirurgia oczu w cukrzycy typu 1 AD 5

Wszystkie czynniki wiązały się również z ryzykiem witrektomii, chirurgii siatkówki lub obojga, a różnica między grupami nie była już znacząca po korekcie wielu z tych czynników ze względu na mniejszą liczbę takich operacji (Tabela S5 w Dodatku Dodatek). Dyskusja
Ponad mediana 23 lat obserwacji u pacjentów z cukrzycą typu 1, początkowy średni okres 6,5 roku intensywnej, w porównaniu z konwencjonalną, cukrzycy był związany z 48% redukcją długoterminowego ryzyka u każdego pacjenta poddawanych jednej lub więcej zabiegom ocznym związanym z cukrzycą (P <0,001) i 37% redukcji wszystkich procedur ocznych (operacje całkowite w każdym oku) (P = 0,01). Działania te były związane z poprawą kontroli glikemii przy intensywnej terapii. Długoterminowa korzyść z wczesnego wdrożenia intensywnej terapii w odniesieniu do ryzyka chirurgii oka jest podobna do wcześniej zgłaszanych długofalowych korzyści w odniesieniu do ryzyka wystąpienia nefropatii8,23 i jest kolejnym przejawem pamięci metabolicznej.
Oddzielne (ale nie połączone) modele wykazały, że ryzyko chirurgii oka było związane z rozwojem nadciśnienia i pogorszeniem retinopatii, neuropatii i nefropatii. We wspólnym modelu ryzyko to było związane z wiekiem podstawowym, czasem trwania cukrzycy i poziomem hemoglobiny glikowanej, ale nie z płcią. Główną determinantą ryzyka był średni poziom hemoglobiny glikowanej od czasu randomizacji, co wiązało się z ryzykiem, które było 1,88 razy większe dla każdego wzrostu o 10% średniego poziomu hemoglobiny glikowanej. Continue reading „Intensywna terapia cukrzycy i chirurgia oczu w cukrzycy typu 1 AD 5”

Intensywna terapia cukrzycy i chirurgia oczu w cukrzycy typu 1 AD 4

Nie stwierdzono różnic między grupami w operacjach ocznych nie związanych z cukrzycą, w tym operacji planowych w celu skorygowania błędu refrakcji (u 24 pacjentów w porównaniu do 22 pacjentów) i chirurgii ocznej (7 pacjentów w każdej grupie) (Tabela 1). Koszty
Koszty skorygowane o inflację w 2010 roku dla wszystkich operacji usunięcia zaćmy, witrektomii i operacji związanych z jaskrą były o 32% niższe w grupie intensywnej terapii niż w grupie terapii konwencjonalnej (429 469 USD w porównaniu z 634 925 USD). Koszty operacyjne i całkowite nieskorygowane i dostosowane są podane w tabeli S2 w dodatkowym dodatku.
Podstawowe czynniki
Tabela 2. Tabela 2. Powiązanie czynników wyjściowych z ryzykiem czynności związanych z cukrzycą.W oddzielnych modelach proporcjonalnego hazardu Cox dostosowanych tylko dla grupy leczonej zmienne płci żeńskiej, wiek wzrastający, dłuższy czas trwania cukrzycy, wzrost poziomu hemoglobina glikowana, kohorty wtórne w porównaniu z kohortą pierwszorzędową i ostrość widzenia gorsza niż 20/20 (u 16% pacjentów) w porównaniu z 20/20 lub lepszą były silnie związane z większym ryzykiem jakiejkolwiek operacji (Tabela 2). Jednak płeć i ostrość wzroku nie wiązały się z ryzykiem witrektomii, operacją siatkówki lub obustronnym. Continue reading „Intensywna terapia cukrzycy i chirurgia oczu w cukrzycy typu 1 AD 4”

Intensywna terapia cukrzycy i chirurgia oczu w cukrzycy typu 1 AD 3

Do celów tych analiz, pacjenci, którzy wykonywali jedną lub więcej operacji oka, zostali zakwalifikowani jako pacjenci z dowolną operacją. Ponadto przeanalizowano całkowitą liczbę operacji ( wszystkie ). Usunięcie zaćmy i witrektomia, chirurgia odwodząca siatkówki lub oba zostały przeanalizowane osobno ze względu na ich wysoką częstotliwość. Skumulowana częstość występowania każdego wyniku została oszacowana za pomocą metody Graya, w której śmierć stanowi konkurencyjne ryzyko17
Modele proporcjonalnego hazardu Coxa zostały użyte do oceny wpływu współzmiennych na ryzyko specyficzne dla przyczyny chirurgii ocznej.18 Do obliczenia limitów ufności i wartości P użyto rzetelnej estymacji macierzy kowariancji zgodnie z metodą Lin i Wei. są prawidłowe, gdy założenia dotyczące proporcjonalnych zagrożeń są naruszone.19 Modele regresji Poissona z solidnym oszacowaniem macierzy kowariancji oszacowały ryzyko wszystkich operacji, pozwalając na wiele operacji dla każdego pacjenta.
Koszt operacji ocznej został obliczony w dolarach amerykańskich w 2010 r. Z wykorzystaniem wskaźnika cen konsumpcyjnych opieki zdrowotnej20,20, a także z wykorzystaniem zdyskontowanych dolarów, aby uwzględnić roczną stopę inflacji w wysokości 3%. Continue reading „Intensywna terapia cukrzycy i chirurgia oczu w cukrzycy typu 1 AD 3”